גם מקרים כאלה כנראה צריך לקחת בחשבון: שני ניסויים קליניים הושהו במהלך היומיים האחרונים בארה"ב מכיוון ששישה משתתפים - כולל ילד אחד - מתו, כך על פי דיווחים של חברות התרופות עצמן.
שני הניסויים לא היו קשורים: הם היו בשלבים שונים של בחינת הטיפול. אבל שניהם בחנו טיפולי סרטן חדשים. הניסוי הקליני הראשון בדק טיפול לסרטן דם הנקרא לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), והניסוי השני בדק טיפול חדש לסרטן השחלות.
מקרה נדיר מאוד
מקרי מוות בניסויים קליניים נחשבים נדירים. על פי אתר CNN, מחקר שפורסם ב-2019, שבחן מקרי מוות במחקרים שבדקו תרופות לסרטן השד במשך עשור בגרמניה, מצא שמתוך יותר מ-23,000 חולות שטופלו ב-32 ניסויים, 88 מהן (0.4%) מתו בזמן הטיפול. מתוך אותם 88 מקרי מוות, רק 27% ממקרי המוות נקבעו כקשורים לטיפולים עצמם.
בית החולים לילדים Seatal Children's Therapeutics השהה את המחקר בזמן שהמוות נחקר, לדברי ד"ר רבקה גרדנר, קצינת רפואה זמנית בבית החולים. הילד שמת היה הראשון שנטל מינון גבוה יותר של הטיפול במחקר, המשלב תאי CAR T המופעלים על ידי תרופה אנטי-סרטנית הנקראית rapamycin. הניסוי שבדק תרופה לסרטן הדם היה מחקר בטיחות שלב ראשון שנערך על ידי חברת הביוטק 2seventy bio מקיימברידג', מסצ'וסטס, בשיתוף עם בית החולים לילדים בסיאטל.
"התחום של אונקולוגיה ילדים הוא תחום קטן, ואנחנו נכנסים אליו כדי למצוא דרכים שבהן נוכל לרפא חולים מסרטן הילדות שלהם, וזה מה שכולנו מחויבים לעשות. אז בכל פעם שמשהו כזה קורה, זה הרסני עבור המשפחה ועבור הצוות", אמרה ד"ר גרדנר. היא הוסיפה כי שלושה חולים נוספים קיבלו מינון נמוך יותר של הטיפול.
"הבטיחות של כל חולה שמשתתף במחקרים שלנו או מטופל בטיפולים שלנו היא בראש סדר העדיפויות עבורנו, ואנו בקשר עם ה-FDA בזמן שאנו מעריכים את הנתונים סביב האירוע החמור הזה ואת הצעדים הבאים הפוטנציאליים למחקר", אמר ד"ר סטיב ברנשטיין, קצין רפואה ראשי של 2seventy bio, בהודעה שפורסמה לעיתונות.
המחקר השני, על סרטן השחלות, היה בשלב שלישי - בדרך כלל השלב האחרון לפני שחברה מציגה תרופה לאישור ה-FDA. חברת התרופות Mersana, שבסיסה גם היא בקיימברידג', מסצ'וסטס, בדקה טיפול הנקרא upifitamab rilsodotin, או UpRi, המקשר תרופות נגד סרטן לנוגדנים המכוונים לתאי הגידול. חברת התרופות הודיעה כי ה-FDA עצר חלקית את הניסוי לאחר שחמישה משתתפי המחקר לקו בדימום קטלני. כ-560 אנשים נטלו את תרופת המחקר עד כה, אמרה החברה.
ה-FDA הפסיק את ההרשמה הנוספת לניסוי בזמן שאירועי הדימומים במחקר, שכללו מספר לא מוגדר של אירועים בדרגה נמוכה וכן את מקרי המוות, נחקרים, על פי הודעה לעיתונות. משתתפים שנרשמו לניסוי ימשיכו לקבל את הטיפול.
מרסנה אמרה כי היא מצפה שה-FDA יבקש הערכה מקיפה של נתוני בטיחות הקשורים לתרופת המחקר. הוא גם אמר שהוא מצפה להכריז על מידע נוסף על בטיחות ויעילות מהניסוי באוגוסט. "בטיחות המטופלים נמצאת תמיד בראש מעיינינו, וכעת מתבצעת עבודה לאיסוף ניתוחים נוספים שעשויים לעזור ל-FDA", אמרה אנה פרוטופפס, נשיאת ומנכ"לית Mersana Therapeutics, בהודעה לעיתונות.