בשורה לחולי פיברוזיס ריאתי: הנציבות האירופית אישרה את התרופה JASCAYD (Nerandomilast) לטיפול במבוגרים עם פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) ובמבוגרים עם פיברוזיס ריאתי מתקדם (PPF). מדובר באישור הראשון באירופה לטיפול חדש במחלת ה-IPF זה יותר מעשור, והראשון למחלת PPF זה יותר מחמש שנים.
האישור ניתן בעקבות תוכנית המחקרים הקליניים FIBRONEER שלב 3 של חברת Boehringer Ingelheim, שנחשבת לתוכנית המחקרים הגדולה ביותר שנערכה עד כה בחולים עם שני סוגי המחלות. בחברה מציינים כי מדובר באבן דרך משמעותית, במיוחד לאחר שורה של ניסויים בתחום שלא הצליחו להוביל לטיפול חדש.
JASCAYD הוא מעכב סלקטיבי של האנזים PDE4B, מנגנון פעולה חדש שנועד להאט את התקדמות מחלות הפיברוזיס הריאתי. התרופה מיועדת לתת מענה לצורך רפואי משמעותי בחולים, הסובלים ממחלה כרונית ומתקדמת שבה רקמת הריאה עוברת הצטלקות בלתי הפיכה, הפוגעת בהדרגה ביכולת הריאות להעביר חמצן אל מחזור הדם.
האישור האירופי מבוסס על שני מחקרי שלב 3, FIBRONEER-IPF ו-FIBRONEER-ILD, שבהם הושג היעד המרכזי של המחקר. בשני המחקרים נמצא כי הטיפול האט את הירידה בתפקוד הריאות, שנמדדה באמצעות השינוי בקיבולת החיונית המאומצת (FVC) לאחר 52 שבועות, בהשוואה לפלצבו.
מעבר לכך, בשני המחקרים נצפתה מגמה של הפחתת תמותה בקרב המטופלים. במחקר FIBRONEER-ILD אף דווח על הפחתה בתמותה שהגיעה למובהקות נומינלית, נתון שלדברי החברה עשוי להעיד על פוטנציאל להשפעה לא רק על קצב התקדמות המחלה, אלא גם על הישרדות המטופלים. בנוסף, התרופה הציגה פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, ללא צורך בניטור שגרתי של תפקודי כבד.
"פריצת דרך משמעותית"
ד"ר אברהם רמי אונטרמן, מומחה למחלות ריאה ומנהל מרכז המצוינות לפיברוזיס ריאתי במרכז הרפואי איכילוב, הגדיר את האישור כ"פריצת דרך משמעותית".
"התרופה החדשה לפיברוזיס ריאתי מהווה פריצת דרך משמעותית בטיפול ונותנת תקווה למטופלים במחלה קשה זו", אמר. "זו התרופה הראשונה שניתן ליטול הן כטיפול יחיד והן בשילוב עם התרופות הקיימות. היא כרוכה בפחות תופעות לוואי מהטיפולים הקיימים, ובמחקר הודגמה גם השפעה על ההישרדות בחולים עם פיברוזיס ריאתי מתקדם. אני מקווה שהתרופה תיכלל בסל הבריאות לשנת 2027, כך שתהיה נגישה לכלל המטופלים בישראל".
פיברוזיס ריאתי אידיופתי ופיברוזיס ריאתי מתקדם הן מחלות נשימה כרוניות שבהן מתרחשת הצטלקות מתמשכת של רקמת הריאה. עם הזמן נפגעת יכולת הריאות להעביר חמצן לדם, והמטופלים סובלים מתסמינים כמו שיעול יבש מתמשך, קוצר נשימה, עייפות ולעיתים גם התעבות של קצות האצבעות.
על פי הנתונים שהציגה החברה, שתי המחלות משפיעות על יותר מ-500 אלף בני אדם ברחבי אירופה ועל עד כ-9.2 מיליון בני אדם בעולם. כמחצית מהחולים עלולים למות בתוך חמש שנים ממועד האבחון, שיעור תמותה הגבוה מזה של סוגי סרטן רבים.
בשל אופייה המתקדם של המחלה, מדגישים המומחים כי לאבחון מוקדם יש חשיבות רבה. מאחר שכל ירידה בתפקוד הריאות עלולה להיות בלתי הפיכה, זיהוי מוקדם של התסמינים, הפניה לרופא מומחה והתחלת טיפול בשלב מוקדם ככל האפשר עשויים לסייע בהאטת התקדמות המחלה ובשמירה על תפקוד הריאות לאורך זמן.
גם בארגוני החולים בירכו על האישור האירופי. וידי בר נתן, מנכ"לית עמותת חו"ף, אמרה כי עבור המטופלים מדובר בתקווה אמיתית לאחר שנים ארוכות ללא חידושים טיפוליים.
"לחיות עם פיברוזיס ריאתי פירושו לחיות עם הידיעה שכל נשימה עלולה להיות קשה יותר מזו שקדמה לה", אמרה. "זו מחלה שמצמצמת בהדרגה את עולמם של החולים ופוגעת ביכולת לבצע פעולות יומיומיות פשוטות. לאחר שנים שבהן מחקרים רבים לא הצליחו להביא בשורה, מעודד לראות טיפול חדש שמצליח להאט את התקדמות המחלה ולהעניק לחולים זמן נוסף, תקווה ואפשרות לשמור זמן רב יותר על העצמאות ואיכות החיים".
נכון להיום, JASCAYD (Nerandomilast) עדיין אינה זמינה במסגרת סל הבריאות בישראל. התרופה הוגשה לדיוני סל הבריאות לשנת 2027, וכעת ימתינו המטופלים להחלטת ועדת הסל אם לכלול אותה בין הטיפולים שימומנו על ידי המדינה.