טיפול ניסיוני חדש בתחום האימונותרפיה מציג תוצאות מעוררות תקווה עבור חולי סרטן שנחשבו עד כה לחשוכי מרפא. לפי מחקר שפורסם לאחרונה בכתב העת הרפואי New England Journal of Medicine, כ־64% מהמטופלים שקיבלו את הטיפול נותרו ללא עדות למחלה לאורך זמן, בחלק מהמקרים במשך שלוש שנים ויותר.
מדובר בטיפול מתקדם ממשפחת CAR-T, שבו נעשה שימוש בתאי חיסון שעברו עריכה גנטית מדויקת. הטיפול נבדק בקרב חולים שמחלתם חזרה או לא הגיבה לטיפולים המקובלים, ובהם כימותרפיה והשתלות קודמות. עבור מטופלים אלה, אפשרויות הטיפול היו מוגבלות במיוחד.
הטיפול מבוסס על תאי T מתורם בריא, שעברו תהליך של עריכה גנטית ("base editing") שמאפשר להשתמש בהם כטיפול "מהמדף" - ללא צורך בהתאמה אישית לכל חולה. התאים מהונדסים כך שיוכלו לזהות ולתקוף תאים סרטניים, מבלי לעורר תגובת דחייה חמורה מצד מערכת החיסון של המטופל.
במסגרת המחקר טופלו 11 חולים - רובם ילדים ובני נוער, לצד מספר מבוגרים - שכולם סבלו ממחלה מתקדמת ועמידה לטיפול. לאחר קבלת הטיפול, כל המשתתפים הגיעו להפוגה ראשונית בתוך פחות מחודש. תשעה מהם (82%) הגיעו להפוגה עמוקה שאפשרה להם לעבור השתלת מח עצם, שנועדה לבסס את ההחלמה לטווח ארוך.
טיפול מורכב עם תוצאות מעודדות
לאחר ההשתלה, שבעה מהמטופלים - כ־64% מכלל המשתתפים - נותרו ללא עדות למחלה במעקב שנמשך בין כמה חודשים לשלוש שנים. החוקרים מדגישים כי מדובר בתוצאה משמעותית, בהתחשב בכך שמדובר באוכלוסיית חולים עם סיכויי הישרדות נמוכים במיוחד לפני קבלת הטיפול.
עם זאת, הטיפול אינו חף מסיכונים. חלק מהמטופלים חוו תופעות לוואי כמו תגובה דלקתית חריפה (תסמונת שחרור ציטוקינים), ירידה זמנית בספירות הדם, זיהומים והפעלות חוזרות של נגיפים, בעיקר לאחר השתלת מח העצם. שני מטופלים חוו חזרה של המחלה, ובחלק מהמקרים נדרשה השגחה רפואית צמודה לאורך זמן.
לדברי החוקרים, הטיפול אינו מיועד בשלב זה לשימוש נרחב, אלא נמצא עדיין בשלבי מחקר מוקדמים. עם זאת, הם מציינים כי מדובר בהוכחת היתכנות חשובה לשימוש בתאי CAR-T אוניברסליים גם במצבים אונקולוגיים שנחשבו עד כה לאתגריים במיוחד.
צעד נוסף במהפכת האימונותרפיה
טיפולי CAR-T נחשבים בעשור האחרון לאחת מפריצות הדרך המשמעותיות בטיפול בסרטן הדם. הטכנולוגיה החדשה שנבחנה במחקר הנוכחי עושה שימוש בעריכה גנטית מתקדמת, שמטרתה לשפר את בטיחות הטיפול ולהרחיב את מספר החולים שיוכלו ליהנות ממנו בעתיד.
החוקרים מדגישים כי נדרשים מחקרים נוספים, רחבי היקף וארוכי טווח, כדי לבחון את יעילות הטיפול, בטיחותו והאפשרות לשלבו בפרקטיקה הקלינית. בינתיים, עבור חולים ומשפחות שעמדו בפני היעדר מוחלט של אפשרויות טיפול, מדובר באופק חדש ומעודד - גם אם כזה שדורש זהירות וציפיות מדודות.