לראשונה אי פעם, ה־FDA (רשות התרופות האמריקאית) אישר תרופה ייעודית לחולי ברונכיאקטזיס שאינה על רקע סיסטיק פיברוזיס (Non-CF). התרופה החדשה, Brinsupri (ברנסוקטיב), פותחה על ידי חברת Insmed, ומיועדת למבוגרים ולבני נוער מגיל 12 ומעלה.
ברונכיאקטזיס היא מחלה ריאתית חסימתית של דרכי האוויר, המאופיינת בהתרחבות לא הפיכה של הסמפונות (צינורות הריאה, המהווים דרכי הנשימה), בשל סיבות שונות. המחלה קיימת בכל הגילאים, מילדות ועד זקנה, אולם היא נפוצה יותר אצל נשים ושכיחותה עולה עם הגיל.
על פי הערכות, בישראל יש עשרות אלפי חולים במחלה, שסובלים מתסמיניה הקשים שכוללים: דלקות ריאה חוזרות, ושיעול ליחתי במשך תקופה ממושכת.
עד העשור האחרון, מחלה זו לא הייתה מוכרת, אפילו בקרב רופאים. זו גם הסיבה שלרוב, חולפות שנים רבות עד שהמחלה מאובחנת. אלא שבשנים האחרונות הוקם מאגר חולים אירופאי ואמריקאי, ויצאו לדרך מחקרים בעולם למעקב ולטיפול של החולים, והטיפול במחלה השתפר.
התרופה החדשה המיועדת לחולי ברונכיאקטזיס היא אחת הבשורות הטובות ביותר שיכלו חולים אלו לקבל. היא ניתנת בכדור אחד ביום, ומטרתה להפחית התלקחויות - מצבים של דלקת חריפה בדרכי האוויר, המאופיינים בהחמרה משמעותית בשיעול, ליחה, קוצר נשימה ולעיתים חום או צורך באנטיביוטיקה - וכן להאט את התקדמות המחלה בטווח הארוך.
פחות התלקחויות, האטה בירידת תפקודי ריאה
התרופה החדשה נבדקה במחקר בינלאומי רחב היקף בשם ASPEN, בו השתתפו מעל 1,700 מטופלים מ־35 מדינות. תוצאות המחקר הראו כי מטופלים שקיבלו את התרופה הפחיתו בכ־20% את מספר ההחמרות בשנה בהשוואה לאלו שקיבלו פלסבו (תרופת דמה), ובנוסף - האריכו את הזמן עד להתלקחות הבאה.
בנוסף, במינון הגבוה יותר נצפתה האטה בירידה בתפקודי הריאות, כפי שנמדד במדד FEV1 - כמות האוויר שניתן לנשוף החוצה בשנייה אחת.
ברונכיאקטזיס מתאפיינת במעגל מתמשך של דלקת וזיהומים: הזיהום גורם לדלקת, הדלקת פוגעת ברקמת הריאה, הפגיעה מאפשרת לזיהומים חדשים להתרחש - וחוזר חלילה.
Brinsupri פועלת על שלב מוקדם במעגל הזה. היא חוסמת אנזים בשם DPP1, אשר מפעיל אנזימים חזקים בתאי דלקת (נויטרופילים). במצב רגיל האנזימים האלו נלחמים בזיהומים, אך בחולי ברונכיאקטזיס הם פועלים ביתר שאת וגורמים לנזק לרקמת הריאה. החסימה שיוצרת התרופה מפחיתה את עוצמת הדלקת, ומאפשרת שליטה טובה יותר במחלה ושימור תפקוד הריאות.
תופעות לוואי: בעיקר שינויים עוריים
במחקרים הקליניים נצפו תופעות לוואי הכוללות זיהומים קלים בדרכי הנשימה (כמו צינון או סינוסיטיס), פריחה או יובש בעור, עלייה בלחץ הדם ובעיות חניכיים ושיניים. במקרים נדירים דווח גם על עלייה באנזימי כבד, נשירת שיער או שינויים בעור. אולם, התופעות שנצפו יותר בחולים שקיבלו את תרופת המחקר לעומת קבוצת הפלסבו (שלא קיבלו תרופה פעילה) הינם השינויים העוריים. לכן גם הומלץ על מעקב של רופאי שיניים ועור במהלך הטיפול.
"הטיפול החדש הוא תוספת חשובה לטיפולים הקיימים במחלה", אומרת לוואלה בריאות פרופ' מיכל שטיינברג, מנהלת יחידת ברונכיאקטזיות במרכז הרפואי כרמל, שלקחה חלק במחקר על התרופה החדשה. "בנוסף לירידה בתדירות התלקחויות ושיפור באיכות חיים, לראשונה דווח על תרופה שמאטה את הידרדרות תפקוד הריאות בחולי ברונכיאקטזיות. לאורך זמן זהו הישג חשוב. נכון להיום מטופלים בתרופה רק חולים שהשתתפו במחקר, אולם אנחנו מקווים שבקרוב התרופה תאושר בישראל כך שגם חולים ישראלים יוכלו לקבל את הטיפול".
תגובת "לנשום - העמותה לחולי ריאה בישראל": "בישראל יש למעלה מ־60,000 חולי ברונכיאקטזיס מאובחנים, ועוד עשרות אלפים שטרם אובחנו. זוהי מחלת הריאה השלישית בשכיחותה, ועד היום לא הייתה לחולים אפשרות לטיפול ייעודי. מגיע להם לקבל סוף סוף תרופה ראשונה שמותאמת להם. אנחנו נמשיך לפעול כדי לוודא שגם בישראל התרופה תהיה זמינה לחולים בהקדם האפשרי".