אלו התרופות והטכנולוגיות העיקריות שעל שולחן הדיונים של סל הבריאות

עם תקציב של 650 מיליון שקל, דנים בימים אלו חברי ועדת סל התרופות על הכנסתם של טיפולים חדשים לסל הבריאות הבא. מבית מאות התרופות והטכנולוגיות הרפואיות שהוגשו - ייכנסו רק כמה עשרות. אלו הטיפולים הבולטים שמועמדים להיכנס השנה לסל:

תרופה לחולי סרטן צעירים בהוג'דקין לימפומה
התרופה אדסטריס מוגשת השנה לטיפול בחולי הוג'דקין לימפומה בגילאי 18-60 שמחלתם מתקדמת. לימפומה מסוג הוג'דקין שכיחה יותר בקרב גילאי 15-40 ובעיקר בקרב אנשים בגילאי ה 20-30. התרופה נמצאת בסל הבריאות לטיפול בקו ראשון רק עבור חולים מבוגרים מעל גיל 60 שמחלתם מתקדמת. חולים צעירים שמחלתם אובחנה בשלבים מאוחרים מטופלים בכימותרפיה אגרסיבית מאוד שעלולה לגרום לתופעות לוואי קשות כמו דיכוי של מח העצם, ממאירות משנית ופגיעה בפוריות.

טיפול בסרטן שד גרורתי
סרטן שד מסוג טריפל נגטיב הוא הסוג האגרסיבי ביותר של סרטן שד גרורתי, הפוגע באחת מכל 10 חולות בסרטן שד גרורתי בישראל, ושכיח בעיקר בקרב חולות צעירות. עד לאחרונה, האופציה הטיפולית היחידה לנשים אלה הייתה טיפולים כימותרפיים. טרודלווי הוא הטיפול הביולוגי הראשון שמאושר לחולות אלו. מדובר בטיפול מסוג "נוגדן מוצמד לתרופה" בו הנוגדן מזהה באופן מדויק את תאי הסרטן נקשר אליהם, ורק אז משחרר את החומר הפעיל שהורג את התאים הסרטניים. האיגוד האונקולוגי דירג את התרופה במקום גבוה והתייחס למחקר עדכני שהראה שהטיפול בה העלה בכ-50% את סיכויי ההישרדות של חולות.

תרופה לסוג חדש של חולות בסרטן שד
התרופה אנהרטו מוגשת לסל לחולות עם סרטן שד מתקדם וגרורתי עם ביטוי נמוך של Her2. התרופה אושרה על ידי רשויות הבריאות בעולם באישור מהיר לאחר שהטיפול הוכיח את עצירת המחלה ושיפור הישרדות החולות.

טיפול רדיואקטיבי חדשני וממוקד לחולי סרטן ערמונית גרורתי מתקדם
סרטן הערמונית, הוא השכיח ביותר בקרב גברים בארץ ובעולם. הטיפול הרדיורקטיבי פלוויקטו נצמד באופן ממוקד לתאי סרטן הערמונית, נטמע בתוכם ומביא להשמדתם. בעקבות הוכחות לשיפור בשרידות, הפחתה משמעותית בהתקדמות המחלה, ושיפור במדדי איכות החיים, הטיפול אושר בהליך מזורז על-ידי ה-FDA ומאושר גם בישראל. התרופה הוגשה עבור חולים בסרטן ערמונית גרורתי מתקדם שמיצו קווים טיפוליים אחרים

טיפול ממוקד לחולי AML
זוספטה היא תרופה המיועדת לטיפול ממוקד במוטציה מסוג FLT3, השכיחה ביותר ב-AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה). התרופה מעלה סיכוי המטופלים להגיע להשתלה, ובכך מעלה גם את הסיכוי להצלת חיים. מדובר בתרופה פומית ללא תופעות לוואי, המאפיינות טיפולים כימותרפיים. לחולים הנושאים את מוטציית FLT3 ממוצע של כ-15 חודשי הישרדות, כשחלק מהחולים שורדים רק 6 חודשים או פחות. זוהי התרופה הייעודית היחידה הראשונה המאושרת על ידי ה-FDA והרשויות היפניות עבור חולים קשים הללו.

טיפול אימונתרפי לסרטן ושט גרורתי
טווימברה היא תרופה אימונותרפיות המשפעלת את מערכת החיסון שתתקוף את תאי הגידול. התרופה הוגשה לסל לטיפול בסרטן ושט גרורתי, מחלה קטלנית שכיום הטיפול היחיד הקיים עבורה בסל הוא כימותרפיה. בכל שנה מאובחנים כ-160 חולים חדשים עם סרטן זה, 97% מהם מאובחנים עם מחלה גרורתית. טווימברה מפחיתה את הסיכוי לתמותה ב-45% בטיפול בקו שני, עם תוחלת חיים ממוצעת של 11.2 חודשים לעומת 6.3 חודשים. התוצאות משמעותיות יותר כאשר הטיפול ניתן בקו ראשון עם תוחלת חיים ממוצעת של 17.2 חודשים לעומת 10.6 חודשים בלבד. כ- 38% מהחולים שטופלו בטווימברה חיים שנתיים מתחילת הטיפול לעומת רק 25% מהחולים שטופלו בכימותרפיה.

תרופה ראשונה בעולם לחולות סרטן שד שפיתחו מוטציה
התרופה אורסרדו מוגשת השנה לטיפול בחולות סרטן שד מהסוג הנפוץ ביותר - סרטן שד הורמונאלי ER+ HER2-) ), שפיתחו מוטציות ESR1 ושמחלתן התקדמה. קבוצה החולות הגדולה ביותר בסרטן שד (מהווה 70% מהחולות) היא נשים עם גידול הורמונאלי. למרות יעילות הטיפולים שפותחו עם השנים עבור קבוצת חולות זו - 40% מהחולות עלולות לפתח מוטציית עמידות בגלל משך הטיפול והחשיפה לטיפולים הורמונאליים שקיבלו. לכן, אחד מאתגרי הטיפול המרכזיים היום בנשים עם סרטן שד גרורתי הוא פיתוח העמידות לטיפולים בשל מוטציות, ובכללן מוטציית ESR1. אורסרדו היא הטיפול הראשון בעולם שמיועדת לחולות סרטן שד מסוג הורמונאלי שפועל ישירות נגד המוטציות שהופכות את הטיפול בסרטן שד גרורתי לקשה יותר.

טיפול לסרטן נדיר ואלים של דרכי כיס המרה
פמיגטיניב הינו טיפול כקו שני לחולי כולנגיוקרצינומה, סרטן נדיר ואלים של דרכי המרה. מדובר במחלה פרוגרסיבית, השולחת גרורות לאזורים אחרים בגוף, עם אחוז גבוה של חזרתיות. מרבית המקרים (כ-70%) מאובחנים רק כשהמחלה כבר נמצאת בשלבים מתקדמים, מה שמוביל, לאחוזי שרידות נמוכים. הטיפול פמיגטיניב, מעכב את מסלול הולכת האותות ובכך גורם לעיכוב בשגשוג תאים בעלי שינוי גנומי מסוים. בסל אמנם קיימת הבדיקה לאיתור השינוי הגנומי האחראי להתפתחות המחלה, אך לא קיים בסל טיפול מכוון מטרה לשינוי גנומי זה.

טיפול לסרטן ברקמה הרכה של מערכת העיכול
קינלוק מיועד לסרטן נדיר ברקמה הרכה של מערכת העיכול (GIST). מדובר בסרקומות של רקמה רכה, היכולים להופיע בכל אחד מחלקי מערכת העיכול, אך שכיח יותר בקיבה ובמעי הדק. סיכויי ההחלמה יורדים ככל שהמחלה מפושטת. הטיפול מיועד למטופלים מעל גיל 18 בקו טיפול 4 רביעי, אך ישנן עדויות כי נמצא יעיל גם כנגד מוטציות ראשוניות וגם שניוניות.

טיפול ביולוגי לחולי מיאלומה נפוצה בשלבים מתקדמים
כ-500 חולים חדשים מאובחנים מדי שנה במיאלומה נפוצה, סרטן דם של תאי הפלסמה, מחלה שבשלביה המתקדמים, תוחלת החיים עומדת על כשנה. טקווילי הוא טיפול ביולוגי חדש שפועל במנגנון לחיסול תאי הסרטן ולעידוד מערכת החיסון להילחם בהם. הטיפול החדשני, שהוכח במחקרים כמאריך חיים, מוגש לסל עבור חולים שמחלתם מתקדמת לאחר שלושה או יותר קווי טיפול.

טיפול בזריקה תת עורית לחולי לימפומה אגרסיבית
אפקוריטמאב הוא טיפול שהוכח מחקרית כיעיל ובטוח לחולי לימפומה אגרסיבית של תאי B גדולים (DLBCL), וניתן בזריקה תת עורית לחולים שטיפולים בקוים קודמים לא סייעו להם. מדובר בטיפול מאריך חיים, שהייחודיות שלו היא בכך שהוא אינו כימותרפי וגם אינו כרוך בפרוצדורה פולשנית ולא מצריך אשפוז. כ-550 חולים מאובחנים מדי שנה בלימפומה ממאירה זו, מחלה אגרסיבית, שמתקדמת מהר ומחייבת מתן טיפול מהיר ויעיל על מנת למנוע הידרדרות קשה. הטיפולים הקיימים כיום בסל למחלה הם טיפולים כימותרפיים, השתלת מח עצם וטיפול ב T-CAR, אך למרות זאת - למטופלים בקו שלישי ומעלה לא תמיד יש טיפול מתאים.

פריצת דרך בסרטן כיס המרה לאחר למעלה מעשור
כ-80% החולים בסרטן דרכי מרה יאובחנו בשלב מתקדם שאינו נתיח. התרופה אימפיזני, טיפול אימונותרפי בתוספת כימותרפיה, הצליח להביא להישרדות החולים. על פי ממצאי המחקר, לאחר 24 חודשים שיעור החולים שטופלו עם משלב אימפינזי וכימותרפיה ונותרו בחיים היה יותר מפי שתיים בהשוואה לכימותרפיה לבד.

טיפול בסרטן שד גרורתי
סרטן שד מסוג טריפל נגטיב הוא הסוג האגרסיבי ביותר של סרטן שד גרורתי, הפוגע באחת מכל 10 חולות בסרטן שד גרורתי בישראל, ושכיח בעיקר בקרב חולות צעירות. עד לאחרונה, האופציה הטיפולית היחידה לנשים אלה הייתה טיפולים כימותרפיים. טרודלווי הוא הטיפול הביולוגי הראשון שמאושר לחולות אלו. מדובר בטיפול מסוג "נוגדן מוצמד לתרופה" בו הנוגדן מזהה באופן מדויק את תאי הסרטן נקשר אליהם, ורק אז משחרר את החומר הפעיל שהורג את התאים הסרטניים. האיגוד האונקולוגי דירג את התרופה במקום גבוה והתייחס למחקר עדכני שהראה שהטיפול בה העלה בכ-50% את סיכויי ההישרדות של חולות.

התרופה שחודרת ישירות לגידול בקיבה
אנהרטו מיועדת לחולים בסרטן קיבה עם ביטוי יתר של HER2 (שמאפיין כ-15-20% מגידולי הקיבה) התרופה מורכבת מנוגדן אנטי HER2 המצומד לכימותרפיה והיא מגיעה ישירות לתאי הגידול ובכך מפחיתה משמעותית את תופעות הלוואי. על פי ממצאי המחקר שעל בסיסו אושר הטיפול, בקרב 51% מהמטופלים בקבוצת אנהרטו המחלה נבלמה או התכווצה לעומת 14% מאלה שהיו קבוצת הביקורת.

תרופה להורדת הכולסטרול שניתנת פעמיים בשנה
כ-40% מהאוכלוסייה מעל גיל 55 סובלת מכולסטרול גבוה. סטטינים הם הטיפול הראשוני המקובל, אלא שאוכלוסיות מסוימות זקוקות להורדה נוספת של הכולסטרול או שאינם יכולים ליטול סטטינים. לצד טיפולים אחרים שכבר קיימים, תדון ועדת הסל בהכנסת התרופה לקוויו, שהשימוש בה מביא להפחתה של כ-52% בערכי הכולסטרול הרע. בנוסף - היא ניתנת בזריקה פעמיים בשנה, עובדה שאמורה לעודד היענות גבוהה. התרופה הוגשה לסל עבור חולי טרשת עורקים חריפה וחולי היפרכולסטרולמיה משפחתית.

טיפול נגד השמנה לירידה של עד 20% ממשקל הגוף
וויגובי הראתה הפחתת משקל ממוצעת של 18-20 אחוז. התרופה מיועדת לאנשים עם BMI גבוה מ-30 או מ-27 עם מחלות נוספות. מנגנון התרופה מווסת את כניסת הסוכר לתאים בגוף, כמו גם את תחושת הרעב - וגורם לקיבה להישאר מלאה במשך זמן רב יותר תוך הרגשת שובע ממושכת. תרופות ממשפחה זו נמצאות שנים רבות בסל לטיפול בסוכרת, ועכשיו ההתוויה שמועמדת לסל היא להשמנה.

חיסון נגד המניגוקוק B לתינוקות מגיל חודשיים
זן המנינגוקוק B הוא הנפוץ בישראל, וגורם לתחלואה של כ-70 אחוזים מקרב מקרי מחלת מנינגוקוקית פולשנית. מדובר בזיהום חיידקי שעלול לגרום להרעלת דם ודלקת קרום המוח. החיידק מהווה סיכון רציני לבריאות כאשר הוא הופך פולשני או מועבר לילדים ולאחרים אשר אינם מחוסנים. החיסון בקסרו יכול למנוע תמותת תינוקות שנדבקו בחיידק ולמנוע נכויות קשות והתפתחות של מחלה קשה בקרב תינוקות (שיעורי התמותה בשל הידבקות בחיידק המניגוקוק B עומדים על כ-10 אחוזים בתינוקות). החיסון מיועד לתינוקות מגיל חודשיים.

החיסון מצוי בתוכנית שגרה במדינות מערביות רבות, והוא מאושר לשימוש ב-42 מדינות, כאשר קיים ניסיון של 10 שנים ביעילות ובטיחות של החיסון. בעולם, החיסון נוסה בהתפרצות בהתפרצות מניגוקוק B בקוויבק, קנדה, שם החיסון עצר את המגפה לחלוטין. באנגליה בקסרו הוכנס ב-2015 לתוכנית החיסונים, ושם ניכרת ירידה בזני ה-B.

טיפול מציל חיים נגד זיהום אצל מושתלים:
מאריבויר מוגשת השנה לטיפול בזיהום CMV עבור מושתלי איברים או מושתלי מח עצם שאינם מגיבים או שפיתחו עמידות לטיפולים הקיימים. זיהומים ויראליים מהווים סיכון ממשי עבור מושתלי האיברים מאחר והם מטופלים עד שארית חייהם בתרופות המדכאות את המערכת החיסונית ומונעות את דחיית השתל.

חיסון נגד הנגיף שגורם להכי הרבה אשפוזים בילדים
החיסון בייפורטוס הוא האופציה הראשונה והיחידה שניתנת במנה אחת לתינוקות מתוך מטרה להגן מפני נגיף ה-RSV שנחשב למידבק במיוחד, שכן כמעט כל הילדים עד גיל שנתיים יחלו בו. הנגיף אחראי לכרבע מהאשפוזים של תינוקות ופעוטות בגלל דלקת ריאות, ולכמעט 75 אחוז מהאשפוזים בגלל ברונכיוליטיס. על פי נתוני ארגון הבריאות העולמי, בשנת 2019 נרשמו כ-33 מיליון מקרי תחלואה כתוצאה מ-RSV ומתוכם כשלושה מיליון בני אדם נזקקו לאשפוז. באותה שנה נרשמו גם 100 אלף מקרי מוות כתוצאה מסיבוכים של הנגיף.

התרופה הראשונה בעולם שמעכבת התפרצות הסוכרת סוג 1
טיזילד היא התרופה הראשונה בעולם שמעכבת את השלב המתקדם של סוכרת סוג 1 שבו נהרסים תאים בלבלב, כך שלא יהיה צורך להזריק אינסולין תקופה ארוכה. התרופה מיועדת לילדים בני 8 ומעלה ומבוגרים הסובלים מסוכרת סוג 1 בשלב בינוני. התרופה ניתנת בעירוי לתוך הווריד אחת ליום במשך 14 ימים רצופים. לאחרונה ניתן הטיפול למטופל צעיר בבית החולים איכילוב. זוהי הפעם הראשונה שתרופה זו ניתנת בישראל ובעולם כולו, מלבד ארצות-הברית.

תרופה שמונעת הדרדרות חולים עם אי ספיקת כליות כרונית
ג'ארדיאנס מסייעת למנוע הידרדרות של התפקוד הכלייתי, בחולים עם אי ספיקת כליות כרונית. לפי מחקר EMPA-KIDNEY טיפול בג'ארדיאנס הפחית ב-28% את הסיכון להידרדרות של התפקוד הכלייתי או תמותה על רקע לבבי, וב-33% את הסיכון למחלת כליות סופנית (דיאליזה או השתלת כליות) או תמותה על רקע לבבי, וב-33% את הסיכון למחלת כליות סופנית (דיאליזה או השתלת כליות).

טיפול במחלת העור השכיחה ביותר
דופיקסנט היא התרופה הביולוגית שמיועדת לחולים בדלקת עור אטופית (אטופיק דרמטיטיס) ברמה בינונית עד קשה שמחלתם אינה מאוזנת. זוהי התרופה הראשונה הפועלת באופן ספציפי על הגורמים המחוללים את הדלקת התת עורית והגרד המאפיינים את המחלה. הטיפול הוגש השנה במטרה לאפשר לחולים לקבל אותו מבלי צורך להשתמש בתרופות נוספות שעלולות לגרום להם לתופעות לוואי קשות.

טיפול במחלת 'איש הפח'
קבזרה נועדה לטיפול במחלת PMR הנפוצה בעיקר בקרב אנשים מבוגרים שבאה לידי ביטוי בהתקפי כאב וקושי בתנועה בחגורת הכתפיים והאגן (צוואר, כתפיים, אגן, ירכיים), עייפות חריגה, חום, ירידה במשקל וממלווה בקשיון בוקר ארוך וחלק מהמקרים אפילו לעיוורון. מחקרים שנערכו בעולם ובישראל מצאו שחולים שקיבלו את הטיפול, שניתן בזריקה, דיווחו על ירידה בסימפטומים, ירידה במינון סטרואידים ובהקלה משמעותית.

טיפול מתקדם ראשון למחלת קרוהן בינונית עד קשה
השנה יוגש לאישור הסל טיפול רינבוק למחלת קרוהן בדרגת חומרה בינונית עד קשה כקו טיפול שני והלאה, לחולים שמיצו טיפול בתכשיר ביולוגי. קיימת חשיבות רבה לשילוב טיפול זה בסל התרופות שכן מחלת הקרוהן הינה מחלה כרונית קשה וסוערת עם אוכלוסיית חולים צעירים והיצע טיפולים מוגבל.
רינבוק הוא טיפול במנגנון פעולה חדש, הראשון והיחיד שמאפשר מתן פומי (בכדורים), ללא צורך באשפוז יום, ומוביל להפוגה מהירה שמושגת ללא תלות בסטרואידים ונשמרת לאורך זמן. הטיפול הוכח גם כיעיל בריפוי רירית המעי בכל אוכלוסיות החולים שנבדקו.

טיפול ללוקמיה הנדירה ביותר בעולם
בישראל מאובחנים בכל שנה כ-4 אנשים עם הלוקמיה הכי נדירה ואלימה, שנקראת BPDCN. המחלה שכיחה יותר במבוגרים ואין לה תסמינים קלאסיים. במרבית המקרים (מעל ל- 90% מהחולים) יופיעו נגעים על העור, והמחלה תתקדם תוך פרק זמן מוגבל לאיברים נוספים. אלזונריס היא תרופה מכוונת המטרה הראשונה והיחידה, לטיפול ספציפית בלוקמיה נדירה זו.

טיפול לתסמונת קושינג
איסטוריסה מותווית לטיפול בתסמונת קושינג אנדוגנית במבוגרים שאינם ברי ניתוח או שלא נרפאו בעקבות הטיפולים שבסל. תסמונת קושינג היא מצב של עודף הורמון הקורטיזול בגוף, המופרש מבלוטת יותרת הכליה שהוא בעל תפקידים חשובים בגוף, ביניהם שמירה על לחץ הדם, ויסות מערכת החיסון ומטבוליזם, תפקוד הלב וכלי הדם. מדובר בתסמונת נדירה וקשה, הפוגעת בעיקר בנשים בשנות הפוריות. תסמיני המחלה מתעתעים וכן קיים קושי ממשי באבחון. במחקרים הציגה איסטוריסה תוצאות טובות מאוד באיזון הביוכימי, הקלה משמעותית בסימפטומים וכתוצאה מכך שיפור משמעותי באיכות החיים.

טיפול שיכול למנוע נפיחות בגרון, חנק ומוות
אנגיואדמה תורשתית מתבטאת בהתקפים פתאומיים שנגרמים עקב מחסור מולד של אנזים חיוני, במהלכם מתפתחות בצקות והתנפחויות כואבות בפנים, בשפתיים, בעיניים, בלשון, בבטן ועוד. הסכנה הגדולה ביותר היא נפיחות באזור הגרון, שעלולה לגרום לחנק ומוות. התרופה טקזיירו היא טיפול מניעתי שמאפשר לשלוט במחלה ובמקרים מסוימים כמעט להעלים לחלוטין את ההתקפים, את עוצמתם ותדירותם.

טיפול בדלקת נדירה בוושט
עשרות ילדים וצעירים בני 12 ומעלה, ממתינים לקבל את דופיקסנט, התרופה הביולוגית היחידה הקיימת לטיפול במחלה נדירה - דלקת בוושט בשם EOE העלולה להידרדר לכדי מצב מסכן חיים. המחלה המאופיינת בדלקת בה מעורבים תאים אאוזינופילים של מערכת החיסון, היוצאים מכלל שליטה ומחוללים דלקת פנימית המתמקמת בוושט וגורמת לפגיעה בשריר הוושט ולפגיעה בתנועת דחיפת המזון בוושט. התרופה עשויה לעזור לעשרות חולים שהטיפולים הקיימים בסטרואידים לא עוזרים להם והם מגיעים למצבים מסכני חיים, לעתים של חנק. התרופה, שאושרה בהליך מהיר על ידי ה-FDA, הוכחה כיעילה בהפחתה משמעותית של הדלקת וחזרה לתפקוד מלא של יכולת הבליעה.

טיפול לחולי פסוריאזיס פוסטולרי כללית
פסוריאזיס פוסטולרי כללית היא מחלת עור נדירה המאופיינת בהתלקחויות חריפות חוזרות ונישנות של פוסטולות בעור ומלווה בתסמינים סיסטמיים היכולים לסכן חיים. ספוזולימאב, טיפול ביולוגי הניתן כעירוי תוך ורידי חד פעמי, הוכח כיעיל ובטוח במחקרים קלינים. הטיפול מאושר בארצות-הברית ובאירופה. התמודדות עם ההתלקחויות באמצעות הטיפול יכולה להציל חיים, לחסוך סבל מהמטופלים, אשפוזים ממושכים ונטילה מושכת של תרופות שלא אושרו לטיפול במחלה.

בתחום הטכנולוגיות מועמדות לסל - מד סוכר לחולי סוכרת ו"לבלב מלאכותי" לחולי סוכרת סוג 1 וקוצב עצבי לדיכאון עמיד לתרופות ולאפילפסיה עמידה לתרופות. בנוסף יועברו לדירוג הוועדה הרחבת הזכאות למימון משקפי ראייה לילדים עד גיל 10 (ממומן כעת עד גיל 7), מימון מלא להסעת ילדים חולי סרטן לטיפולים, מימון הרדמה כללית לטיפולי שיניים מעל גיל 5 לצורך עקירה כירורגית וטיפול כירורגי בציסטות.