התרופה הראשונה שאושרה לאלצהיימר: "פריצת דרך", אבל המחיר בשמיים

ביום חמישי האחרון אישר ה-FDA האמריקני תרופה ראשונה לטיפול במחלת אלצהיימר. "לקמבי" (Leqembi) היא בשורה מרגשת מאוד, שכן מדובר לראשונה בטיפול המשנה את מהלך מחלת אלצהיימר, שנחשבה עד כה חשוכת מרפא.

לקמבי משווקת על ידי Eisai וביוג'ן, קיבלה אישור מותנה עוד בינואר. ההחלטה לתת לה אישור מלא היא יותר מסמנטיקה - היא סוללת את הדרך לאישורים ממשלתיים ולפעולות של חברות ביטוח פרטיות בעקבותם. בהתחשב בכך שלקמבי עולה 26,500 דולר בשנה, להחלטה יש פוטנציאל להנגיש את התרופה למספר גדול ביותר של חולים.

הגורם הראשוני למחלת אלצהיימר עדיין אינו ברור. מחקר אינטנסיבי בשנים האחרונות הביא להבהרת התהליכים הפתולוגיים המתרחשים ברקמת המוח וגורמים לירידה קוגניטיבית, התנהגותית ותפקודית ומבוצע מאמץ אדיר להתערב בתהליכים פתולוגים אלו.

"הפעולה של היום היא האימות הראשון שתרופה המכוונת לתהליך המחלה הבסיסי של מחלת אלצהיימר הראתה תועלת קלינית במחלה ההרסנית הזו", אמרה תרזה בורצ'יו מהמרכז להערכת ומחקר תרופות של ה-FDA. "מחקר זה אימת שזהו טיפול בטוח ויעיל לחולים עם מחלת אלצהיימר".

לקמבי בעצם פועלת נגד הצטברות רובד עמילואיד במוח, שקשור למחלת האלצהיימר והניסויים הקליניים הראו שהיא הצליחה להאט את הירידה הקוגניטיבית ב-27% במשך 18 חודשים. התרופה נועדה להינתן אחת לחודש בעירוי. בתום המחקר, 68% מהמטופלים סבלו מרמות נמוכות יותר של העמילואיד, הידוע כקשור למחלת האלצהיימר ופוגע בתפקוד המוח. התרופה גם הפחיתה את רמות חלבון הטאו שנקשר גם הוא למחלה.

כמה אזהרות משמעותיות בכל מקרה: התרופה כאמור מיועדת לאלה עם צורות מוקדמות או קלות של המחלה. כמו כן, שלושה אנשים מתו במהלך מחקר של 18 חודשים, אם כי לא ברור אם התרופה עצמה שיחקה תפקיד במותם.

"התרופה לקמבי אינה מרפאה את מחלת אלצהיימר ואולם, כאשר היא ניתנת לחולים בשלבי מחלה ראשוניים, היא מסוגלת להאט את ההתדרדרות הקוגניטיבית והתפקודית", מסבירה פרופ' יהודית אהרון-פרץ, רופאה נוירולוגית בכירה ביחידה הקוגניטיבית במרכז הרפואי רמב"ם ויו"ר המועצה מדעית של עמותת עמדא (עמותה למען אנשים עם דמנציה ואלצהיימר).

"לקמבי הוכיחה כי ניתן להתערב ולטפל בפתולוגיה במחלת אלצהיימר. תרופות נוספות לטיפול במחלת אלצהיימר, במנגנונים מגוונים, נמצאות בשלבי מחקר מתקדמים. מדובר בפריצת דרך וכולנו מקווים כי בסופו של דבר ניתן יהיה למנוע או לפחות לטפל ולדחות מחלה קשה זאת".

לדבריה, יש להשקיע מאמץ באיתור האנשים הסובלים מירידה קוגניטיבית ושינויים התנהגותיים בשלבים מוקדמים, לאבחן את הגורם לירידה ולטפל באלו המתאימים לטיפול. "מערכת הבריאות בישראל אינה ערוכה לאיתור מוקדם של חולים הסובלים מירידה קוגניטיבית-התנהגותית-תפקודית ולטיפול בהם. האפשרות לעכב את ההתדרדרות במחלת אלצהיימר מבשרת אולי כי אנו בפתחו של עידן טיפולי חדש ויש להשקיע מאמצים ומשאבים על מנת להכין את מערכת הבריאות לאבחון מוקדם ולשינויים המסתמנים בטיפול. אנו מקווים כי התרופה לקמבי תגיע לרישום בישראל במהרה ותאושר על ידי משרד הבריאות לטיפול בחולים המתאימים".