מדענים סיניים מאוניברסיטת סיצ'ואן בסין השתמשו לראשונה בטכנולוגיה חדשנית לעריכה גנטית על אדם חי, חולה סרטן ריאות גרורתי, דבר בנחשב לצעד משמעותי לרפואה הגנטית ולפתח חדש לטיפול במחלות קטלניות.
זהו השימוש הראשון הידוע על בני אדם חיים בטכנולוגיה החדשנית הקרויה קריספר (CRISPR-Cas9, ראשי תיבות של Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ובעברית אגודות חזרות פלינדרומיות קצרות מרווחות בקביעות) לעריכת גנים, שעוררה הדים בעולם המדעי בשנים האחרונות. באמצעותה, יכולים מדענים לערוך מקטע של הדנ"א שלנו כרצונם ולתקן גן שקיימת בו מוטציה.
Cas9 הוא סוג של חלבון שעבר שינוי שמוזרק לתוך הגוף ועובד על הדנ"א כמו זוג מספריים קטנים שיכולים לגזור את הגנים המבוקשים החוצה ולפיכך לשנות את אופן פעולת התא.
עוד בנושא:
השיטה החדשה שתתאים את הדיאטה לגנטיקה שלכם
תורשתי או לא: אילו סוגי סרטן קשורים לגנטיקה שלכם ואילו פחות?
ניסוי ראשון מסוגו
טכנולוגיה זו מבוססת על ממצא שהתקבל בעבר לפיו תאים בקטריאליים מסוימים יכולים לזהות וירוסים שפולשים לגוף ולחתוך את רצף הדנ"א שלהם. הטכניקה בעצם מבצעת cut ו- copy של גנים מבוקשים בדנ"א. הטכנולוגיה נוסתה בעבר על בעלי חיים (למשל, על קופים בשנת 2014) ועל עוברים אנושיים בחודש מאי האחרון. התוצאות אומנם הלהיבו את החוקרים, אך הן לוו בביקורת על ההשלכות האתיות האפשריות. זוהי, כאמור, הפעם הראשונה שהטכניקה נוסתה על בן אנוש בוגר וחי.
הניתוח נעשה ב-28 באוקטובר ודיווח עליו הופיע השבוע בכתב העת Nature, כחלק מניסוי קליני בו השתתף אדם החולה במקרה אגרסיבי של סרטן ריאות בבית החולים ווסט צ'יינה בעיר שנגדו, כאשר לחולה הוחדרו תאי דם לבנים שעברו עריכה גנטית.
צוות החוקרים הוציא תאים של מערכת החיסון וערך מחדש את הדנ"א, תוך שהוא מתמקד בגן האחראי לייצור חלבון בשם PD-1 המונע ממערכת החיסון לתקוף תאים בריאים, ומנטרל אותו. תאים סרטניים מתחזים לתאים בריאים, ולכן מערכת החיסון אינה תוקפת אותם ואינה רואה בהם איום.
התאים עברו מודיפיקציה, הוכפלו והוחדרו מחדש לתוך זרם הדם בתקווה שכעת, לאחר שינוי הגן, מערכת החיסון תוכל לתקוף את התאים הסרטניים.
שאלות אתיות
השלב הראשוני של הניסוי הסיני נערך למטרות בטיחות, לבחון שהתהליך אינו מחולל תופעות לוואי בלתי רצויות ומאיים על בטיחותם של המטופלים, והחוקרים יעקבו אחר מצבו של הגבר במשך ששת החודשים הקרובים. לאו זילין מצוות החוקרים אמר לרשת CNN האמריקאית כי "הכל מתנהל כשורה" וכי תוצאות וממצאי הטיפול ישוחררו בהמשך.
הצוות מתכוון להמשיך ולהשתמש בטכניקה החדשנית על עשרה חולים נוספים. בעבר מדענים סינים ביצעו ניסויים מרובים בטכניקה על עוברים, ואלה עוררו שאלות אתיות בנוגע לאפשרות העתידית לעצב כרצוננו "תינוקות בהזמנה".
מדענים מרחבי העולם עובדים כיום על שימוש בטכניקה המהפכנית ביתר שאת, ובארצות הברית מתוכנן להתחיל ניסוי קליני על בני אדם בתחילת 2017 לטיפול בחולי סרטן. במרץ 2017 צוות מאוניברסיטת בייג'ינג מתכנן להוציא לפועל שלושה ניסויים קליניים תוך שימוש בטכניקת העריכה כנגד מספר סוגי סרטן.
"אני חושב שזה הולך לחולל מעין 'ספוטניק גרסה 2', דו-קרב ביו-רפואי על התקדמות בין סין וארצות הברית, וזה חשוב מאחר ותחרות בדרך כלל משפרת את התוצר הסופי", אמר קארל ג'ון, מומחה לאימונותרפיה מאוניברסיטת פנסליבניה ואחד החוקרים המייעצים לניסוי הקליני האמריקאי, לכתב העת Nature.
פרופ' אנדרו שרוקס מהפקולטה לביולוגיה, רפואה ובריאות באוניברסיטת מנצ'סטר שלא נטל חלק בניסוי, סיפר לעיתון הטלגרף הבריטי, כי הוא מאמין שהשיטה מבטיחה מאוד כטיפול אפקטיבי למחלות קשות. "זה ברור כי יחד עם השיפורים העתידיים בטכנולוגיית הקריספר, שהניסוי הנוכחי יהיה הראשון מני רבים שינסה לרתום את אותה הטכנולוגיה לטיפול במצבים בריאותיים בקרב בני אדם", אמר.
"הטיפול בסרטן הוא אחד השימושים וניתן יהיה גם לנסות ולשלב אותה בטיפול במחלות אוטו-אימוניות ועוד, אבל צריך לעשות עוד הרבה עבודה עד שטיפול אפשרי מסוג זה יקרום עור וגידים", הוסיף.