תקווה חדשה לחולי מיאלומה נפוצה: תרופה חדשנית מאושרת באירופה מציגה תוצאות פורצות דרך

האיחוד האירופי אישר טיפול חדש למיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לאחר שהראה תוצאות יוצאות דופן עם שיפור משמעותי בשיעורי ההישרדות ובהפוגה של המחלה לעומת הטיפולים הקיימים

מיאלומה נפוצה היא סרטן דם קשה וכרוני, שבו תאי פלזמה ממאירים מתרבים במח העצם וגורמים לפגיעה מערכתית (בעצמות, בכליות, במערכת החיסון ובייצור הדם). בישראל מאובחנים מדי שנה כ-500 חולים חדשים, המטופלים בכלל המרכזים ההמטואונקולוגיים בארץ.

המחלה דורשת טיפולים מתקדמים ויעילים מרגע הגילוי, במטרה להאט את התקדמותה ולשפר את איכות ותוחלת החיים. קו הטיפול הראשון כולל לרוב שילוב תרופתי שמעניק הפוגה זמנית, אך כ-10% מהמטופלים חווים הישנות מהירה של המחלה בתוך פחות מ־18 חודשים. חולים אלה מוגדרים FHR - Functional High Risk והם מצויים ברגע קריטי, שבו טיפול יעיל ונגיש בקו השני עשוי להיות ההבדל בין שליטה במחלה לבין החמרה בלתי הפיכה.

בלנרפ היא תרופה מסוג ADC - נוגדן מצומד לרעלן - הפועלת באופן ממוקד כנגד חלבון BCMA שמבוטא על תאי מיאלומה. משלבי התרופה עם בורטזומיב ודקסמתזון (BVd) או עם פומלידומיד ודקסמתזון (BPd) נחקרו במחקרי DREAMM-7 ו־DREAMM-8 והובילו לתוצאות קליניות יוצאות דופן.

במחקר DREAMM-7 שילוב בלנרפ האריך את משך ההפוגה לשלוש שנים - חציון של 36.6 חודשים, לעומת 13.4 חודשים בלבד בטיפול המקובל בדרטומומאב. מדובר בשיפור של פי שלושה. בנוסף, נרשמה ירידה של 42% בסיכון לתמותה לעומת קבוצת הביקורת.

פרופ' יעל כהן, מנהלת יחידת המיאלומה באיכילוב וראש החוג הישראלי למיאלומה, מסבירה: "בלנרפ היא תרופה עם מנגנון ייחודי, שאפשר להשוות אותו למנגנון של טיל מונחה - יש בה חלק שיודע לזהות את תאי המיאלומה ולשחרר עליהם רעלן שהורג אותם. הממצאים הראו שהקומבינציות החדשות עם בלנרפ היו מאוד יעילות בהשוואה למשלבים קיימים לטיפול בהישנות מיאלומה, שכן הן האריכו מאוד את זמן ההפוגה של החולים וגם שיפרו את ההישרדות שלהם בצורה מובהקת. מדובר בבשורה משמעותית ומשמחת על משלב טיפולי עם יתרון ברור לעומת הקיים - ובנוסף, מדובר בטיפול נוח ובטוח לחולים."

יתרון נוסף של בלנרפ הוא הנגישות הגבוהה והקלות בשילובו במערך הבריאות. מאחר ואין צורך בתשתיות מיוחדות או מערכי טיפול מורכבים, ניתן להעניק את התרופה בכל מרכז רפואי, דבר שמבטיח שוויון הזדמנויות לכלל המטופלים. כמו כן, ביולי האחרון קיבלה התרופה המלצה בדירוג גבוה ב Guidelines הבינלאומיים לטיפול במיאלומה, כטיפול מקובל להישנות ראשונה לכלל החולים בקו השני. התרופה נחשבת ליעילה ובטוחה, עם תופעות לוואי מוכרות וניתנות לניהול.

כיום, ישנם מטופלים בקבוצת FHR אשר אינם יכולים לקבל טיפול מסוג CAR-T - בין היתר עקב גיל מבוגר, מחלות רקע או מגבלות תפקודיות. עבור המטופלים האחרים, בלנרפ מציע סטנדרט טיפולי נגיש ומיידי, שיכול להאריך חיים בפועל.

גם בזירה הבינלאומית מתקבלת התרופה בהתלהבות. פרופ' מריה-ויקטוריה מטאוס, ראשת תחום מיאלומה באוניברסיטת סלמנקה וחוקרת ראשית במחקר DREAMM-7אמרה: "עם אישור המשלבים באיחוד האירופי, עומדות לרשותנו אפשרויות נוספות לשמירה על הפוגה ממושכת, שימור איכות החיים והארכת הישרדות. היעילות המרשימה שהודגמה במחקרים DREAMM-7 ו־DREAMM-8, יחד עם מתן פשוט במסגרת מרפאות חוץ, ממקמות את Blenrep כטיפול ייחודי כבר מהישנות ראשונה."

בלנרפ אינה רק פריצת דרך מדעית, אלא גם בשורה אנושית. טיפול שמוכיח יעילות קלינית, בטיחות גבוהה, ונגישות. עבור מטופלים שהמחלה חזרה אצלם מוקדם, ובמיוחד לאלה שאינם יכולים לקבל את הטיפולים האחרים, מדובר באופק טיפולי אמיתי.