מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר היום את התרופה האוראלית מייבנקלאד (Mavenclad, קלדריבין) לטרשת נפוצה. האישור ניתן לטיפול בשתי צורות של המחלה: התקפית-הפוגתית (RRMS) המאפיינת 85% מהחולים, ומתקדמת משנית (SPMS) אשר באה לידי ביטוי ב-50% מהמאובחנים בטרשת התקפית-הפוגתית. בישראל- מייבנקלאד נכנסה לסל התרופות 2018 עבור חולים בטרשת נפוצה התקפית פעילה.
מייבנקלאד היא התרופה האוראלית היחידה לטרשת נפוצה, אשר מאושרת בידי ה-FDA ומאפשרת את משך הזמן הארוך ביותר ללא טיפול תרופתי - 20 יום של טיפול בלבד עבור לפחות 4 שנים, כאשר לפחות שנתיים מתוכן ללא שום טיפול. האישור האמריקאי ניתן בהמשך לאישורם הרגולטורי של 52 מדינות נוספות בעולם, ביניהן האיחוד האירופאי, באמצעות סוכנות התרופות האירופאית (EMA) באוגוסט 2017, כמו גם בקנדה, אוסטרליה ושוויץ.
פרופ' ענת אחירון, מנהלת המרכז לטרשת נפוצה בי"ח שיבא: "טרשת נפוצה היא הסיבה המובילה בעולם להתפתחות של נכות שאינה טראומתית בקרב מבוגרים צעירים. תרופות פורצות דרך חדשות פותחת בפנינו אפשרות טיפולית חדשה וידידותית יותר, ממה שניתן עד היום לטרשת נפוצה. - הן בזכות היתרון בטיפול אוראלי הניתן בבית המטופל באופן עצמאי, לעומת עירוי המצריך אשפוז או זריקות וכן בזכות היתרון הטיפולי למשך זמן ארוך. אחד הקשיים המרכזיים של חולים במחלות כרוניות הוא בהתמדה הטיפולית. הדרישות של טיפולים רבים אחרים לטרשת נפוצה כמו טיפולים בזריקות 3-4 פעמים בשבוע או החדרת מחט עירוי אחת לחודש והצורך להתאשפז עקב כך בבית חולים, מקשים על חולים רבים. המטרה הטיפולים היא להתמיד בטיפול בכדי להפחית את פעילות המחלה ולמנוע התקפים מיותרים. לכן, מתן הטיפול החדש עשוי להקל על המטופלים לאורך זמן ולשפר את ההתמודדות עם המחלה ואת איכות חייהם".
טרשת נפוצה מאובחנת בישראל בקרב כ-6,000 בני אדם, בעוד בארצות הברית מאובחנים במחלה כמיליון איש. המחלה האוטואימונית גורמת למערכת החיסון לתקוף את מערכת העצבים, וכך לפגוע במיאלין המבודד את סיבי העצבים. המחלה התוקפת בשלבים מוקדמים של החיים, בגילאים 20-40, מובילה במקרים קלים לבעיות תפקודיות של הגוף הניתנות לשיקום, ובמקרים קשים יותר לנכות לצמיתות. טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית מאופיינת בהתקפים עם סימפטומים חדשים ואף מוגברים. מרבית החולים בצורה זו של המחלה יפתחו במהלך חייהם גם את הצורה השנייה שאושרה בארה"ב - התקפית משנית, אשר מאופיינת בתסמינים קשים יותר בחלוף הזמן.
אישור ה-FDA ניתן על בסיס מחקר קליני פאזה 3 שנמשך 4.8 שנים וכלל 1,976 מטופלים. תוצאות המחקר הראו הפחתה של 58% בשיעור ההתקפים השנתי (ARR) בקרב אלו שטופלו במייבנקלאד, בהשוואה למטופלי הפלצבו. עוד מתוצאות המחקר, במשך שנתיים מתחילת הטיפול, 81% ממטופלי מייבנקלאד נהנו מאפס התקפים, לעומת 63% שקיבלו פלצבו. כמו כן, בחולים שטופלו במייבנקלאד חלה ירידה של 33% בסיכון להתקדמות מוגברת של נכות בתקופה של 3 חודשי מעקב, כפי שנמדד על-ידי Expanded Disability Status Scale (EDSS) בהשוואה לפלצבו.