התרופה החדשנית שנותנת תקווה לאלפי ישראלים

לסל התרופות של 2018 נכנסה תרופה חדשנית הניתנת לעשרה ימים בלבד במהלך שנתיים ועשויה לשפר פלאים את מצבם של חולי טרשת נפוצה מהסוג ההתקפי.

שם המחלה נובע מכך שהיא מאופיינת במספר נגעים לאורך המוח ועמוד השדרה. התואר "נפוצה" מתייחס למספר הנגעים ולא לשכיחות המחלה בקרב האוכלוסייה, שכן בישראל ישנם לפי ההערכה כ-5,000 חולים.

שוחחנו עם ד"ר רוני מילוא, מנהל המחלקה לנוירולוגיה והמרפאה לטרשת נפוצה במרכז הרפואי ברזילי, על תקוות חדשות בתחום הטיפול בטרשת נפוצה.

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית כרונית של מערכת העצבים והיא נחלקת לשתי קבוצות: טרשת נפוצה מהסוג ההתקפי הפוגתי וטרשת נפוצה מהסוג הפרוגרסיבי. מרבית החולים סובלים מטרשת התקפית?הפוגתית.

בשנים האחרונות יוצאת כמעט בכל שנה תרופה חדשה ויעילה, שמצליחה לעכב את קצב ההתקדמות של המחלה ההתקפית, להוריד את מספר ההתקפים ובלא מעט מקרים אף להפחית את הנכות שהתפתחה בהתקפים קודמים. לאחרונה מתבססת והולכת אסטרטגיה חדשה ויעילה לתיקון המערכת החיסונית, התוקפת את המיאלין ושלוחות העצבים במוחם של חולי טרשת נפוצה וגורמת להם נזק.

נמצא שכדי לשפר את ביצועיה של המערכת החיסונית ניתן להתחיל בהחלשתה. זה אולי נשמע מוזר אבל זה בהחלט עובד: מתברר שלאחר הדיכוי, כאשר המערכת החיסונית משקמת את עצמה, היא חוזרת מאוזנת יותר משהייתה. לפיכך, כאשר נוטלים חולי טרשת תרופות המנטרלות ומדלדלות את הלימפוציטים מסוג B ותאים מסוג T - תאי מערכת החיסון, אשר גם מתווכים את הנזק במוח - מדוכאת במקביל גם פעילות המחלה, ומתרחש שחזור הדרגתי של המערכת, והיא חוזרת מאוזנת יותר ופחות תוקפנית כלפי המוח.

"דיכוי המערכת על ידי התרופה ממושך ושחזורה קורה לאט מאוד ולכן אפשר ליטול את התרופה אחת לשנה בלבד, בהתאם להוראות הרופא", מסביר ד"ר מילוא. ואכן, בתרופה שנכנסה לסל, ניתנים עד עשרה ימי טיפול (לפי משקל המטופל) בשנה הראשונה ועד עשרה ימי טיפול בשנה השנייה, ולאחר מכן מפסיקים את הטיפול בשנים שלוש וארבע. "במרבית המקרים המנה השנייה מספיקה, ומערכת החיסון חוזרת קצת יותר מאוזנת ומתפקדת מזו שלפני נטילת התרופה, עד כדי הפסקה בפעילות המחלה עד לארבע שנים".

בתהליך כזה, של החלשת המערכת החיסונית, יש מן הסתם גם סיכונים. זיהומים למשל. לכן, מסביר ד"ר מילוא, מתבצע מעקב צמוד אחר מצבם של החולים, ואם מופיע סימן ראשוני, ולו הקטן ביותר, לזיהום, מטפלים בו במהירות. "מי שנמצא בסיכון מלכתחילה להתעוררות זיהומים כמו שחפת, הרפס או הפטיטיס לא יקבל את התרופות הללו". מסביר מילוא. תרופה אחת מקבוצת התרופות הזו נכנסה לסל התרופות של 2018.

בתוך קבוצת החולים מהסוג הפרוגרסיבי יש שני מופעים - ראשוני ושניוני (מחלה התקפית שהתפתחה לפרוגרסיבית). וגם פה יש בשורה חדשה.

"הפעילות הדלקתית בטרשת נפוצה מהסוג ההתקפי מתחילה בפריפריה - במחזור הדם ובבלוטות הלימפה למשל - בגלל חוסר איזון של מרכיבי המערכת החיסונית ויצירת תאים המסוגלים לגרום לנזק למיאלין ולשלוחות העצבים - ועוברת משם למוח. עד לא מזמן חשבו שבסוג הפרוגרסיבי של המחלה אין דלקת, המאפיינת את הסוג ההתקפי, אלא בעיקר תהליך ניווני בלתי מוסבר של המוח", מסביר מילוא. "בשנים האחרונות התברר שגם פה יש דלקת, רק שזו דלקת הכלואה בתוך המוח ולא בפריפריה".

בהבנה הזו, הוא מסביר, טמונה תקווה גדולה להבנת המנגנון כולו ולסיוע בעצירת התקדמות המחלה - טיפול בדלקת. "לצערנו עדיין אין תרופות יעילות כמו התרופות של המחלה ההתקפית, אבל בהחלט יש סימנים ראשונים לתרופות שמעכבות את ההתפתחות של המחלה. אנחנו גם יודעים היום יותר על הגורמים שמעורבים בתהליכים הניווניים. בכנס האחרון בתחום, שהתקיים באוקטובר 2017 בפריז, הוצגו כמה טיפולים מבטיחים בפיתוח, ויש כבר תרופה רשומה אחת שהראתה יעילות בטיפול".

מתברר שאסטרטגיית הדיכוי של מערכת החיסון (זו שהוכחה כיעילה בטיפול בטרשת התקפית) וליתר דיוק דיכוי של לימפוציטים מסוג B, יעילה לפעמים גם בדיכוי של טרשת פרוגרסיבית ראשונית. "עד לפני כמה שנים לא הבינו את התפקיד של הלימפוציטים האלו בהתפתחות הטרשת. חשבו שלימפוציטים מסוג T הם הפעילים במחלה, אבל מתברר שגם ללימפוציטים מסוג B יש תפקיד חשוב בהתפתחותה. תרופה חדשה שאושרה לשימוש לאחרונה הורגת את התאים האלו, עוצרת את התפתחות המחלה ההתקפית ויעילה גם בהאטת קצב התקדמות הנכות. זה קונספט חדש ומאוד יעיל. זאת אסטרטגיה שלמה שמייצרת ויסות של המערכת החיסונית".

"חשוב לדעת שבגלל מורכבות המחלה והמגוון הגדול של הטיפולים בה, כמעט כל חולי הטרשת מטופלים במרכזים לטרשת נפוצה, והרופאים המטפלים הם כמעט תמיד נוירולוגים שהתמחו והתמקצעו בתחום הטרשת. זה נהיה עד כדי כך ספציפי", מסביר ד"ר מילוא. "לכל תרופה צורת המתן שלה ותדירות נטילה שונה. לכל תרופה מנגנון פעולה אחר ותופעות לוואי אחרות. יש תרופות שניתן לקבל בזמן היריון, וכאלו האסורות בהיריון, בנוכחות מחלות אחרות או בשילוב תרופות מסוימות. הבשורה היא שמבחר הטיפולים גדל ויש לנו היום אפשרות להתאים באופן אינדיווידואלי תרופה מסוימת לחולה מסוים, לפי אופי מחלתו וגם לפי להעדפות האישיות שלו".