תינוקת השתתפה בניסוי רפואי שמעולם לא נוסה על בני אדם – והחלימה מסרטן

תינוקת בריטית שלקתה בסרטן הדם והיתה על סף מוות, החלימה מהמחלה בתוך חודשים בודדים בזכות טכנולוגיה חדשנית בתום האימונותרפיה (כוונון מערכת החיסון לתקיפת תאי הסרטן) – כך דיווחו רופאים בסוף השבוע האחרון.

התינוקת, ששמה ליילה ריצ'רדס, היא המטופלת הראשונה אי פעם להתנסות בסוג זה של טכנולוגיה. מדובר בשימוש אוניברסאלי ראשון מסוגו בתאי מערכת החיסון מסוג T, כך שיתקפו את תאי סרטן הדם (לוקמיה), אבל לא יהיו ספציפיים רק לאדם שלו ניתן הטיפול. "מדובר בתוצאה יוצאת דופן", הצהיר הרופא שטיפל בתינוקת, פרופ' וואסים קוואסים, בראיון עם הניו יורק טיימס.

הטכנולוגיה החדשה הנה גרסה מתוחכמת של CAR-T – טכנולוגיה של אימונותרפיה שכבר נמצאת בשלבי ניסוי מתקדמים. במקרה של ליילה, מדובר בפעם הראשונה שבה תאי T אינם נלקחים מגופו של המטופל ומותאמים לתקוף ספציפית את הסרטן שלו, אלא מהונדסים לתקוף תאי לוקמיה באופן אוניברסאלי. המשמעות: הטיפול נהפך לתרופה שניתן ליישם בקליניקה.

"בטיפול המסורתי של CAR-T, לוקחים את תאי T מגופו של האדם החולה ומהנדסים אותם בצורה כזו שיידעו לאתר את תאי הלוקמיה בדם, לתקוף ולהרוג אותם", מסביר ד"ר גלעד ויינר, בעל מעבדה המתמחה באימונותרפיה מותאמת אישית בבית החולים איכילוב. "זהו טיפול מסובך ויקר מאוד, שעלותו מאות אלפי דולרים, שכן הוא מתאים רק לאדם הספציפי שבו מדובר. במקרה של ליילה התינוקת, הוא לא התאים גם בשל סיבה נוספת: לא נותרו אצלה תאי T, לאחר שמערכת החיסון שלה חוסלה כליל על ידי טיפולי הכימותרפיה הקשים שעברה".

מפתחת התרופה, חברת הביוטכנולוגיה הצרפתית Cellectis, שמה לה מראש למטרה להתמודד עם מצבים כמו אלה של ליילה. הפתרון שהציעה הוא השתלת תאי T המגיעים מגופם של אנשים בריאים - באנשים חולים. אך כאשר עושים זאת יש להתמודד עם בעיה אחרת: תאי ה-T של האדם הבריא עלולים לתקוף את הגוף של החולה, אותו יזהו כזר. בכדי להימנע מכך, Cellectis עשו שימוש בטכנולוגיה חדשנית המכונה "עריכת גנום" (genome editing). "זוהי הנדסה גנטית שמונעת מהתאים לזהות את גוף החולה כזר", מסביר ד"ר ויינר. "כשזה קורה – הטכנולוגיה הופכת לאוניברסאלית. כלומר, היא יכולה להינתן לכל חולה לוקמיה".

לדבריו, יש להעריך כי לולא הטיפול, ליילה לא היתה שורדת מעבר לכמה שבועות. "היא עמדה בפני מוות. במצב כזה מנסים כל מה שאפשר, כי אין מה להפסיד. זה מה שמכונה ברפואה 'שימוש של חמלה' (compassionate use basis)".

הטיפול החדשני התאפשר באופן מקרי: בית החולים "גרייט אורמונד סטריט", שבו אושפזה התינוקת, משתף פעולה עם מפתחת הטכנולוגיה Cellectis, ולכן החזיק אצלו בהקפאה את התאים שהושתלו אצלה. עם זאת, הניסויים הקליניים (המבוצעים על בני אדם) בטכנולוגיה טרם יצאו לדרך, ולפיכך ליילה היא האדם הראשון אי פעם שהתנסה בתרופה. "היו לנו את התאים האלה בפריזרים שלנו", הסביר פרופ' קוואסים. ליילה קיבלה את הטיפול בחודש יוני – סביב יום הולדתה הראשון – וכיום, כך מדווחים רופאיה, המחלה בנסיגה והיא נמצאת בביתה.

בזכות הטיפול, מסביר ד"ר ויינר, הלוקמיה של ליילה דועכת והולכת והיא הפסיקה לקבל טיפולים כימיים כנגד סרטן. "לאט לאט מח העצם ומערכת החיסון שלה יגדלו. מערכת החיסון תתקיים לצד תאי CAR-T, שימשיכו לשכון בגופה. התינוקת בריאה כרגע, אך אין לדעת כיצד דברים ייראו בעתיד". עוד מדגיש ד"ר ויינר כי טיפולים מסוג CAR-T רלוונטיים כיום בעיקר לסרטנים המטולוגיים – של מערכת תאי הדם.

על אף שהטיפול נראה מבטיח, הרופאים מדגישים כי הוא הוכיח הצלחה רק במטופלת אחת בלבד – ולכן יש להמתין ולראות כיצד יתקדמו שאר הניסויים. "ממטופל אחד לא בונים אימפריות", מסכים ד"ר ויינר. בנוסף, גם אם הניסויים הקליניים של Cellectis יסתיימו בהצלחה, הם ייארכו כמה שנים לפחות. "הטכנולוגיה בחיתוליה, אך היא בדרך הנכונה", הוא מוסיף. המקרה של התינוקת ליילה ריצ'רדס יוצג בכנס השנתי את האגודה האמריקאית להמטולוגיה באורלנדו, ותקציר של מקרה הבוחן פורסם זה מכבר בידי בית החולים.