בשורה לחולים בטרשת נפוצה: תרופה חדשנית בדרך לבתי המרקחת

תרופה חדשה ופורצת דרך לטיפול בטרשת נפוצה (MS) צפויה לקבל את אישורן של רשויות התרופות בארה"ב (FDA) ובאירופה (EMA) בחודשים הקרובים, ולאחר מכן תאושר ככל הנראה גם על ידי משרד הבריאות – כך להערכת רופאים. "אני משוכנע שהתרופה תאושר. זו תהיה בשורה גדולה לחולים", אומר פרופ' דימטריוס קרוסיס, מנהל היחידה לטרשת נפוצה ונוירו-אימונולוגיה בבית החולים הדסה ויו"ר החברה הישראלית לנוירו-אימונולוגיה.

התרופה, הקרויה אוקרליזומאב, פותחה על ידי חברת רוש ועברה באחרונה את השלב האחרון (פאזה שלישית) בתחום הניסויים הקליניים – ניסויים המבוצעים על קבוצה גדולה של חולים, ולאחריהם יכולה לפנות חברת התרופות לאישור הרשויות. מחקר הפאזה השלישית באוקרליזומאב הורכב משלושה ניסויים, שבכל אחד מהם השתתפו כ-700-800 חולים. נתונים מהמהחקר הוצגו במפגש השנתי ה-31 של הוועידה האירופאית למחקר ולטיפול בטרשת נפוצה (ECTRIMS), שנערך בתחילת אוקטובר בברצלונה.

יתרונה המשמעותי של אוקרליזומאב הוא בכך שהיא מטפלת לראשונה גם באנשים שחולים בטרשת נפוצה בשלב מתקדם. בדרך כלל זהו השלב המאוחר של המחלה, המתבטא בהחמרה מתמדת בסימפטומים, לרוב ללא הפוגות ברורות או תקופות של נסיגה. "ברוב החולים, המחלה מאופיינת בשלב הראשון בהתקפים ובהפוגות – זהו הסוג הנפוץ של הטרשת", מסביר פרופ' קרוסיס. "בשלב השני רואים הידרדרות איטית, מבלי שישנם גלים חדים של התקפים. עד היום, לא ראינו אף תרופה שעובדת על שלב זה". בכל הנוגע לשלב ההתקפי של הטרשת, אומר קרוסיס, אוקרליזומאב נמנית עם "שתיים-שלוש התרופות היעילות ביותר שישנן כיום בשוק".

טרשת נפוצה – הפוגעת על-פי ההערכות בכ-2.3 מיליון איש ברחבי העולם – היא מחלה אוטואימונית (חיסון עצמי) וחשוכת מרפא. הטיפולים המוצעים כיום לחולים מעכבים את ההתקפים ואת הידרדרותה של הטרשת, ולעתים אף יכולים לגרום לשיפור תפקודי מסוים. המחלה הנובעת מכך שמערכת החיסון תוקפת את המעטפת שסביב תאי העצב במוח, חוט השדרה ועצבי הראייה, וגורמת לדלקת – פגיעה שעלולה להוביל למגוון סימפטומים, כמו היחלשות שרירים, קשיי ראייה ונכות.

ייחודה של אוקרליזומאב, מסביר פרופ' קרוסיס, הוא בכך שמדובר בנוגדן המכוון לראשונה כנגד תאי B של מערכת החיסון – ולא רק כנגד תאי T, כפי שהיה נהוג עד כה. הפגיעה בתאי B מובילה להיחלשות של מערכת החיסון, מה שגורם גם להיחלשות של התהליך הדלקתי. "זהו נוגדן המיוצר במעבדה, ומכוון נגד חלבון המתבטא על פני השטח של תאי B. הפיתוח הוא כעין טיל מונחה מטרה כנגד התאים, שיכול לשפר את התהליך הדלקתי", מסביר פרופ' קרוסיס. "לתאי B חשיבות מכרעת, בעיקר כאשר המחלה מגיעה לשלביה המתקדמים. זהו מנגנון פעילות חדשני שלא היה לנו עד כה".

פרופ' קרוסיס מוסיף כי היה שותף לניסויים קליניים שנערכו בתרופה בהדסה ונוכח כי פציינטים קשים שהתנסו בתרופה "הראו שיפור ביכולת המוטורית ובהליכה. גם תרופות אחרות יכולות להוביל להטבה כזו, אבל כמעט שלא רואים שיפור כזה בשלביה המתקדמים של המחלה".